来自编辑|2021年11月8日

Big Bio Pro解决新兴生物制药的外包问题

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通过路易斯加吉洛,外包制药公司主编

空沥青路和职业概念-iStock-834713454

20年后,汤姆·霍姆斯离开了生物素公司。选择他;他告诉我他会慢慢决定接下来要做什么。

我对他的最终选择感到惊讶。

他将自己的职业生涯与两名20岁左右的年轻人一起创办了一家公司,将著名的小分子药物结合起来,作为治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的潜在新药。

两年后,我们都确信他做出了一个极好的决定。

汤姆士·赫尔姆士
Amylyx制药公司。向加拿大监管机构提交的铅化合物NDAAMX0035(苯丁酸钠(PB)/牛磺酰尿苷(TURSO))已于今年8月接受审查;该公司打算提交在美国很快。

Amylyx于2013年在宿舍成立。霍尔姆斯受聘为AMX0035的联合创始人贾斯汀·克利和约书亚·科恩“毕业”,为他们制定全面的外包供应战略。

“当我见到联合创始人时,”他说,“他们的一种api有一家海外供应商,但他们不确定。我也不是,那是我与Amylyx合作的第一个项目——基于监管风险和产能挑战,增加了一个二级供应商。”

准备好了吗

福尔摩斯实际上“参与”了许多项目。他说,公司负责人“在忙碌中做了很多事情,也学了很多东西,但他们从来没有朝着pre-commercial或有短期商业化机会的第三阶段项目的方向前进。”

“在建立正确的CDMO接口和合同方面,只有大量工作要做,”他补充道。“他们正在制定工作范围和精简的开发协议。现在我们需要让供应商负责的完整合同——责任、保险、赔偿和保证,适合于风险阶段。”。

“我基本上像我们在Biogen时一样,在许多产品中进行了设置:项目级别的常规接口,但也以容量为目标,并定向到我们要去的地方。”

幸运的是,因为PB和TURSO都是已经生产了几十年的小分子,所以没有具体的供应链挑战,尽管疾病的目标是ALS。

不过,我们需要一台新机器。

友好配方

Amylyx利用加拿大安大略省惠特比的Thermo Fisher工厂,该工厂配备粉末配方。

霍尔姆斯说,他们要求该网站增加一个关键设备,以提高产能和规模,同时改善配方和粉末流动。CDMO最初建议Amylyx购买设备,然后将安装和专用于Amylyx。

福尔摩斯表示:“我在Biogen就做过类似的事情,但在CDMOs购买资产可能会有问题。从长期来看,这是否是一项好的投资大约是一半一半,首先,因为我们不会全职运营它。从财务角度来看,这种闲置能力对两家公司都不是什么好事。”

相反,两家公司达成了一项协议:CDMO的设备采购订单将安排在2019年12月到期的第二阶段临床数据以及其他正在进行的考虑。霍姆斯回忆道:“这对双方来说都是值得的。这真是一次愉快的商业讨论。”

Amylyx所需的特定设备–a宏打包机–将所有颗粒压实在一起,并在每批中结合,使其混合均匀。当患者服用香包时,他们会收到正确剂量的所有材料和赋形剂。

“它可能是我们制造过程中最重要的设备,”霍姆斯说。

关于预期数量,如果AMX0035在主要市场获得批准,Holmes说,根据全球约160000名患者的估计数量,“可能是每年15至25公吨。”根据每月至少需要六批的批量大小。

“我们与CDMO公开讨论了该药物的数量、时间线和轨迹,”霍姆斯解释道,“这引发了有关宏观药物的讨论。”

“当我们第一次开始讨论这个问题,并考虑到预计的商业容量,它们的运行容量对我来说可能有点太高了。现在新设备已经进入工厂并经过了验证。“我现在在生产方面感到安全,”他补充道。

当然,每个治疗公司都需要正确的库存,这样就不用担心病人的供应和药物的获取。霍尔姆斯说:“然而,如果不吃药,ALS患者的每一项生理特征都会受到严重影响,因此这对我们非常重要。”

“我们的联合创始人是这个行业的新手,但他们立刻意识到可靠供应链的重要性,这也是为什么我被早期聘用的原因。

“一些公司直到陷入困境才真正明白这一点。供应一直是Amylyx的一个讨论话题,一直到我们的董事会级别。对于我们这样规模的公司来说,这似乎有所不同。”

类似的经历

霍尔姆斯认为,其他希望转到较小组织的大型生物制药公司高管也可以获得他现在在Amylyx所获得的积极体验。

他解释说:“加入一家较小的公司对我个人的影响是,让我对自己所知道的东西更有信心,并让我有机会将其应用于整个企业,而不仅仅是公司的一个部门。”

“我正在学习如何从一开始就创建一家公司:一家小公司如何制定令人信服的使命和愿景;与神经学和金融领域的KOL合作;提高意识;进行IPO?你知道你正在产生更大的影响。”

霍姆斯在外包活动方面学到了什么?

“在某种程度上,我验证了我所知道的,”他回答道。“这仍然取决于关系和建立合作伙伴关系——你可以说,通过CDMO,让我们作为合作伙伴对工厂和项目团队进行更多投资。

“我们向CDMO解释了这种药物对ALS患者的意义——这是我们对所服务患者的承诺所带来的最终回报。

“我们展示了我们是如何以患者为中心的,以及ALS社区是如何值得选择一种替代疗法的,因为在这一领域几乎没有获得监管部门的批准。”